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sma是什么疾病救命藥為何能從70萬(wàn)降至3萬(wàn)多

時(shí)間：2021-12-06 15:56:50 編輯：5號(hào)網(wǎng)-linyin 0

最近我們大家都在網(wǎng)絡(luò)上得知，一種救命藥從70萬(wàn)降至3萬(wàn)，并且還納入醫(yī)保了，但是很多人對(duì)于這種疾病是不太了解的，那么sma是什么疾病？救命藥為何能從70萬(wàn)降至3萬(wàn)多？

sma是什么疾病

SMA是脊肌萎縮癥，s就是脊髓，m就是肌肉，a是萎縮，所以它的全稱(chēng)SMA就是脊肌萎縮癥。這是一種遺傳性的疾病，一般是發(fā)生在嬰兒期、兒童期、還有青少年期。他的病理特征主要就是脊髓前角細(xì)胞的變性，主要臨床表現(xiàn)是局限性的肌肉進(jìn)行性的無(wú)力，肌萎縮，還有肌束顫動(dòng)。大部分的SMA1型是最多的，還有其他的還有2型，3型的發(fā)病率是最低的，通過(guò)基因的檢測(cè)就很容易明確該病。目前發(fā)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元基因有一些與其是有一定的相關(guān)性的，所以是可以進(jìn)行一些基因的確診。

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救命藥為何能從70萬(wàn)降至3萬(wàn)多

3日上午，國(guó)家醫(yī)療保障局召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì)公布2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，被稱(chēng)為“天價(jià)藥”的SMA治療藥物諾西那生鈉注射液成功進(jìn)入目錄。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，成為了中國(guó)首個(gè)能治療SMA的藥物。而最初高達(dá)69.97萬(wàn)一針的報(bào)價(jià)，讓患者和家屬剛被點(diǎn)燃的希望瞬間又熄滅了。12月3日，央視新聞披露了今年醫(yī)保談判中，國(guó)家醫(yī)保局談判代表和企業(yè)代表雙方圍繞諾西那生鈉注射液的8輪報(bào)價(jià)，隨著國(guó)家醫(yī)保局談判代表、福建省醫(yī)保局藥械采購(gòu)監(jiān)管處處長(zhǎng)張勁妮的一聲“成交”，諾西那生鈉注射液的價(jià)格最終定格在33000左右。

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sma的早期癥狀

脊肌萎縮癥是一種累及運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的遺傳性疾病，位于常染色體隱性遺傳。起病年齡可以在嬰兒期，也可以在兒童期或者少年期。主要的臨床癥狀是骨骼肌萎縮、肌肉無(wú)力。嬰幼兒起病的患者，有明顯的運(yùn)動(dòng)功能發(fā)育遲緩，肌張力過(guò)低，大多數(shù)病例會(huì)在一歲左右死亡，死因多是心肌無(wú)力和呼吸衰竭。青少年起病的患者病情進(jìn)展較慢，以下肢的肌肉無(wú)力和萎縮最為明顯，股四頭肌最早出現(xiàn)癥狀，肌無(wú)力從近端向遠(yuǎn)端發(fā)展。脊髓型肌肉萎縮癥，這種病是遺傳的，sma病早期癥狀比較明顯，癥狀有四肢沒(méi)力氣，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)系統(tǒng)退化，特別是出現(xiàn)吞咽困難，特別是呼吸功能也會(huì)受到影響，患者會(huì)肌肉無(wú)力和萎縮，這種病比較權(quán)威的醫(yī)院治療效果是比較好的。

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